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探索破解罕見病難題的“中國方案”

作者:武漢普車助孕時間:2019-10-22 00:50:24熱度:75350
中新社北京10月21日電(記者李亞南)漸凍癥、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多發性硬化癥)……這些罕見病,在人口基數龐大的中國,卻并不“罕見”。中國有200

  中新社北京10月21日電 (記者 李亞南)漸凍癥、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多發性硬化癥)……這些罕見病,在人口基數龐大的中國,卻并不“罕見”。

  中國有2000多萬名罕見病患者,如何推進罕見病精準診斷治療、新藥研發、用藥保障,探索破解罕見病難題的“中國方案”,成為各方關注的焦點。

  “為了更好地解決罕見病患者的問題,需要了解中國罕見病到底有什么特點,多維度地建立罕見病信息網絡尤為重要。”在近日于北京舉行的2019年中國罕見病大會上,中國罕見病聯盟秘書長、北京協和醫院黨委書記張抒揚表示。

  此前,中國國家衛生健康委員會發布了關于建立全國罕見病診療協作網的通知,遴選出了罕見病診療能力較強、診療病例較多的324家醫院作為協作網醫院,對患者進行相對集中診療和雙向轉診,以逐步實現罕見病早發現、早診斷、能治療、能管理的目標。根據要求,各協作網成員醫院將于11月開始病例信息登記工作。

  國家衛健委藥物與衛生技術綜合評估中心副主任趙琨指出,罕見病相關信息的注冊登記和數據分享,在罕見病藥物的安全性和有效性監測方面將起到關鍵作用。

  因為罕見病患者人群相對少、市場需求有限、藥物研發成本高,較少有企業關注罕見病藥品研發,用于罕見病治療的藥品被稱作“孤兒藥”。許多罕見病治療藥物和療法的隨機對照試驗在現實中也很難進行。

  在此背景下,《罕見病藥物衛生技術評估專家共識(2019)》近日發布。趙琨表示,無論對于藥品、醫療技術、亦或某項干預措施,衛生技術評估都將對其從安全性、臨床價值、社會價值等方面進行評估和論證,有利于醫療資源的合理、高效配置。

  對于罕見病用藥可及性這一長期存在的難題,中國國家藥品監督管理局藥品注冊管理司化學藥品處處長余歡指出,為鼓勵罕見病藥品的創新研發,國家藥監局已明確對罕見病藥品,新的適應癥在獲批之后給予6年的數據保護期,即給予罕見病藥物的研發者6年的市場獨占期,在市場獨占期間,罕見病藥物的研發者可以合理享有產品上市之后帶來的市場回報。

  中國醫院協會會長劉謙表示,今年剛剛修訂的《中華人民共和國藥品管理法》中對加強罕見病藥物的研發、生產和供應保障進行了明確規定。協會成員要加強罕見病臨床研究,加快罕見病藥物研發,加大罕見病經費投入。

  此外,為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國上市,中國多部門聯合發布《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》,對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進行審評審批,對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。

  “在中國已經獲批上市的55種罕見病治療用藥中,目前已有32種被納入國家醫保藥品目錄,適用于19種罕見病。其中5種是2019年目錄調整中新增的,并且還有部分罕見病治療用藥已進入談判階段,談判成功的將按程序納入目錄。”中國國家醫療保障局副局長李滔表示。

  李滔還強調,國家醫保局將健全醫保藥品目錄動態調整機制,繼續將罕見病用藥納入優先考慮范圍,及時將符合條件的藥品納入目錄;開展目錄準入談判和集中帶量采購,發揮團購優勢,爭取進一步降低昂貴罕見病藥品的價格;加強與相關部門的溝通協調,在現有基本醫保制度體系以外,探索進一步提升罕見病保障水平的可行路徑,努力構建具有中國特色的罕見病醫療保障模式。(完)

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